• 總收入達9.29億美元，同比增長56%；GAAP經營虧損下降，實現非GAAP經營利潤盈利
• 百悅澤?全球銷售額達6.37億美元，同比增長107%，增強在血液學領域中的領先地位；BCL2抑制劑sonrotoclax和BTK靶向降解劑BGB-16673關鍵項目穩(wěn)步推進
• 推進超過15款在研分子的實體瘤創(chuàng)新管線，包括針對肺癌、乳腺癌和胃腸癌的ADC、多特異性抗體和靶向療法
• 加強全球影響力，位于美國新澤西州的旗艦生物藥生產基地和臨床研發(fā)中心正式啟用，該基地投資 8 億美元，占地 42 英畝；同時擬將注冊地從開曼群島遷址至瑞士，后者為生命科學領域的領導者和機構提供了一個創(chuàng)新的生物科技生態(tài)系統(tǒng)

美國加州圣馬特奧2024年8月7日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日公布2024年第二季度財務業(yè)績以及業(yè)務進展，加強公司未來的全球增長。

"我們在第二季度取得了卓越的財務業(yè)績表現，同時也迎來了發(fā)展的轉折點。憑借全球收入的快速增長和持續(xù)的財務管理，百濟神州已在非美國公認會計原則（GAAP）下實現經營利潤盈利。作為全球領先的腫瘤治療創(chuàng)新公司，我們在達成這一里程碑后將繼續(xù)鞏固自身的差異化戰(zhàn)略能力。"百濟神州聯合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強先生表示，"在美國所有已獲批適應癥中，百悅澤?正在逐步成為新增患者首選的布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）類藥物，這突顯出了這款優(yōu)質療法的臨床有效性和安全性數據的優(yōu)勢，同時百悅澤?也是唯一一款在頭對頭試驗中對比伊布替尼取得優(yōu)效性的BTKi。作為業(yè)內規(guī)模最大的腫瘤研究團隊之一，我們在血液學領域確立了領先地位，同時正在努力拓展至其他高發(fā)癌癥領域。隨著我們的業(yè)務在美國新澤西州和瑞士等成熟生物制藥中心不斷發(fā)展，我們將有機會讓我們的創(chuàng)新藥物惠及更多患者。"

財務亮點

（單位為千美元）

關鍵業(yè)務進展

百悅澤?（澤布替尼）

• 2024年第二季度，百悅澤?在美國的銷售額達4.79億美元，同比增長114%，其中超過60%的季度環(huán)比需求增長來自于在慢性淋巴細胞白血?。–LL） 適應癥中使用的擴大，同時該產品在CLL新增患者的市場份額繼續(xù)提升；2024年第二季度，百悅澤?在歐洲的銷售額達8,100萬美元，同比增長209%，主要得益于所有主要市場的市場份額均有所增加，包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。 
• 在2024年歐洲血液學協(xié)會（EHA）年會上，通過口頭報告展示了3期SEQUOIA試驗中D組所評價的百悅澤?聯合維奈克拉用于治療攜帶17p缺失和/或TP53突變的高危CLL和/或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）初治（TN）患者的數據；初步數據顯示，在65例有效性可評價患者中，總緩解率為100%，完全緩解（CR）加CR伴造血功能不完全恢復（CRi）率為48%。
• 在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會和EHA年會上，展示了百悅澤?的新分析：在治療CLL/SLL中，與其他BTKi（包括阿可替尼和伊布替尼）相比，百悅澤?的無進展生存期和緩解率均有所提高，且降壓藥的使用率較低。

百澤安?（替雷利珠單抗）

• 2024年第二季度，百澤安?銷售額達1.58億美元，同比增長6%。
• 在ASCO年會上，展示了3期RATIONALE-306研究中評估百澤安?聯合化療治療晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的新數據。
• 從美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）處獲悉，由于臨床研究中心檢查的時間推遲，FDA延遲批準替雷利珠單抗用于不可切除的復發(fā)性、局部晚期或轉移性ESCC患者一線治療的申請，根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），原定對該項申請作出決議的時間為2024年7月。
  
  

主要管線亮點

血液學

Sonrotoclax（BCL2抑制劑） 

• 迄今為止，整個項目已入組超過1,000例患者。
• 針對R/R套細胞淋巴瘤（MCL）的全球潛在注冊性2期試驗已完成入組，針對華氏巨球蛋白血癥（WM）全球潛在注冊性2期試驗、復發(fā)/難治性（R/R）CLL的中國潛在注冊性2期試驗以及sonrotoclax聯合百悅澤?用于TN CLL的全球3期試驗CELESTIAL繼續(xù)入組患者。
• 在2024年EHA年會上，公布了與百悅澤?聯用治療R/R CLL/SLL和R/R MCL的1期研究數據，展示出深度、持久的緩解和可耐受的安全性特征；以及作為單藥治療R/R WM、與阿扎胞苷聯用治療TN和R/R急性髓系白血病，以及與地塞米松聯用治療攜帶t（11; 14）突變的R/R多發(fā)性骨髓瘤的1期研究數據結果，均取得令人鼓舞的緩解率、持久的緩解和可控的安全性特征。
• 獲得FDA授予的快速通道資格，用于治療R/R WM。
• 用于R/R CLL 和 R/R MCL 的 3 期研究預計將于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入組首例受試者。

BGB-16673 (BTK CDAC)? 

• 迄今為止，整個項目已入組超過300例患者；用于治療R/R MCL和R/R CLL的潛在注冊可用擴展隊列繼續(xù)入組患者。
• 在2024年EHA年會上，展示了在治療R/R CLL/SLL患者中良好的初步有效性和安全性數據；預計3 期研究將于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入組首例受試者。

實體瘤

肺癌 

• 替雷利珠單抗與BGB-A445（抗OX40抗體）、LBL-007（抗LAG-3抗體）和BGB-15025（HPK1抑制劑）聯用治療肺癌的多個隨機隊列預計將于2024年內進行數據讀出。
• BGB-C354（B7H3 ADC）：公司首款自主研發(fā)的ADC，已啟動劑量遞增研究。
• BGB-R046 （IL-15前體藥物）：已啟動劑量遞增研究；這是一種細胞因子前體藥物，將在腫瘤微環(huán)境中利用蛋白酶切割釋放出活性成分IL-15，并通過促進T細胞和自然殺傷細胞（NK）擴增來激發(fā)抗腫瘤活性。
• 泛KRAS抑制劑、MTA協(xié)同PRMT5抑制劑及EGFR CDAC靶向蛋白降解劑有望在2024年下半年進入臨床開發(fā)階段。

乳腺癌和婦科癌癥 

• BGB-43395（CDK4抑制劑）：單藥治療組以及與氟維司群和來曲唑的聯合治療組繼續(xù)在預期有效劑量范圍內進行劑量遞增，未觀察到劑量限制性毒性；至今已入組超過60例患者；有望在2024年第四季度公布1期試驗的首次數據讀出結果。
• BG-68501（CDK2抑制劑）和BG-C9074（B7H4 ADC）：繼續(xù)進行單藥治療劑量遞增研究，藥代動力學特征符合預期，未觀察到劑量限制性毒性。

胃腸癌 

• 替雷利珠單抗與LBL-007（抗LAG-3抗體）聯用治療ESCC的隊列將于2024年內進行數據讀出。
• 中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理了澤尼達妥單抗用于膽道癌二線治療的新藥上市許可申請（BLA）。
• CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3x4-1BB雙特異性抗體有望在2024年下半年進入臨床開發(fā)階段。

免疫治療和炎癥

• 啟動了BGB-45035（IRAK4 CDAC）的臨床開發(fā)，該藥物有潛力誘導更深、更快的IRAK4降解，并比其他同類藥物具有更強的細胞因子抑制作用；這是公司在自有CDAC平臺上研發(fā)的第二款靶向降解劑。

企業(yè)進展

• 位于美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創(chuàng)新園區(qū)的旗艦生物藥生產基地和臨床研發(fā)中心已啟用，該基地擁有占地40萬平方英尺（約3.7萬平方米）的專屬生產空間。
• 宣布計劃將公司注冊地從開曼群島遷址至瑞士巴塞爾，從而使公司能夠在全球生物制藥中心進一步扎根，并持續(xù)執(zhí)行全球發(fā)展戰(zhàn)略，為全球更多患者提供創(chuàng)新藥物。遷址尚須經股東批準。

2024年第二季度財務亮點

總收入：截至2024年6月30日止三個月內，總收入達9.29億美元，2023年同期為5.95億美元，主要得益于百悅澤?在美國和歐洲的銷售額分別同比增長114%和209%。  

產品收入：截至2024年6月30日止三個月內，產品收入為9.21億美元，相比2023年同期的5.54億美元增長66%。產品收入增加的原因主要得益于百悅澤?的銷售額增加。截至2024年6月30日止三個月內，美國是公司最大的市場，產品收入達4.79億美元，去年同期為2.24億美元。除百悅澤?產品收入增長之外，從安進獲得授權許可的產品在中國的銷售和百澤安?的銷售也對產品收入產生積極影響。

毛利率：2024年第二季度毛利占全球產品收入的85%；相比較，去年同期為83%。毛利率增長主要是由于與產品組合中的其他產品相比，百悅澤?在全球銷售中占比更高。

經營費用

下表分別概述2024年第二季度和2023年第二季度的經營費用：

下表分別概述2024年上半年和2023年上半年的經營費用：

研發(fā)費用：2024年第二季度，GAAP和經調整研發(fā)費用均同比增長，主要因為臨床前項目推進至臨床、早期臨床項目推進至后期發(fā)展階段。2024年第二季度，與在研項目授權引進資產相關的預付款和里程碑付款總額為1,200萬美元，去年同期為零。

銷售及管理（SG&A）費用：2024年第二季度，GAAP和經調整SG&A費用均同比增長，主要是由于對百悅澤?在全球商業(yè)化上市的持續(xù)投入，尤其是在美國和歐洲。2024年第二季度，SG&A費用占產品收入的48%；相比較，該比值去年同期為71%。

經營利潤（虧損）：2024年第二季度，GAAP經營虧損同比下降66%。而按經調整數據計算，我們已實現盈利，經調整經營利潤達4,800萬美元。GAAP經營虧損下降和經調整經營利潤轉正是公司關鍵戰(zhàn)略目標，該目標的達成是我們付出巨大努力推動增長并審慎投入的結果。

GAAP凈虧損：在截至2024年6月30日止的季度中，GAAP凈虧損與去年同期相比有所改善，主要因為產品收入增長和費用管理舉措提升了經營杠桿效益。

在截至2024年6月30日止的季度中，每股普通股凈虧損為0.09美元，每股美國存托股份（ADS）凈虧損為1.15美元；去年同期每股普通股凈虧損為0.28美元，每股ADS凈虧損為3.64美元。

經營活動所用現金：在截至2024年6月30日止的季度中，經營活動所用現金為9,600萬美元，去年同期為2.94億美元，主要由于經營杠桿效益的提升。

關于公司2024年第二季度財務報表的更多詳細信息，請參閱百濟神州向美國證券交易委員會提交的2024年第二季度報告10-Q表格。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律定義的前瞻性聲明，包括百濟神州進一步成為全球領先的腫瘤治療創(chuàng)新公司的潛力；百濟神州拓展至其他高發(fā)癌癥類型的能力；百濟神州的初步臨床數據和活動及預期進行的數據讀出；股東是否批準百濟神州更改公司注冊地，如獲批準，這一更改會否使百濟神州進一步執(zhí)行其全球發(fā)展戰(zhàn)略；以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產、商業(yè)化和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產品的有限經驗；百濟神州獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及實現并保持盈利的能力；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

關于使用非美國公認會計原則（GAAP）財務指標的說明

百濟神州提供某些非GAAP財務指標，包括經調整經營費用和經調整經營虧損以及某些其他非GAAP利潤表項目，其中每項都已根據美國GAAP進行了調整。這些非GAAP指標旨在提供更多有關公司經營業(yè)績的信息。根據美國GAAP進行的調整（如適用）扣除了非現金項目，例如股權激勵費用、折舊和攤銷等。當某些其他特殊項目或重大事件在報告期間所發(fā)生金額較大時，也可能定期被納入到非GAAP調整中。百濟神州有一套既定的非GAAP政策，用于確定哪些費用將被排除在非GAAP財務指標之外，以及使用此類指標的相關政策、控制以及審批。公司相信，把這些非GAAP財務指標與美國GAAP數據相結合進行考慮，可以加深對百濟神州經營業(yè)績的整體理解。納入非GAAP財務指標的目的是為了讓投資者更全面地了解公司的歷史和預期財務業(yè)績和趨勢，以便于對不同報告期內數據和預測信息進行比較。同時，這些非GAAP財務指標也是百濟神州管理層用于規(guī)劃和預測以及衡量公司業(yè)績的指標之一。這些非GAAP財務指標應被視為對美國GAAP財務指標的補充，而不是作為替代或認為優(yōu)于美國GAAP的財務指標。百濟神州使用的非GAAP財務指標可能與其他公司使用的非GAAP財務指標計算方式不同，因此可能不具有可比性。