臺(tái)灣生物科技新藥廠智擎宣布，用于局部晚期(locally advanced)軟組織肉瘤(soft tissue sarcoma)的新藥PEP503獲得歐盟上市許可，將以“Hensify”為商品名稱，在歐盟 27國(guó)銷售。這也是智擎繼安能得之后，第2個(gè)進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)的新藥產(chǎn)品。

智擎表示，取得歐洲A合格認(rèn)證主要是依據(jù)PEP503于軟組織肉瘤的跨國(guó)第二三期臨床試驗(yàn)(Study 301)正面數(shù)據(jù)，除了良好的局部耐受性及安全性外，接受PEP503輔以放射線治療的患者，病理完全緩解率(Pathological Complete Response Rate，pCRR)為16.1%，也顯著優(yōu)于對(duì)照組以放射線治療的7.9% (p= 0.0448)，而達(dá)到本試驗(yàn)改善病理完全緩解率的主要目標(biāo)(primary endpoint)，代表其作為放射線治療提升劑具有腫瘤致死強(qiáng)化效果。

至于次要目標(biāo)(secondary endpoint)之一的腫瘤切除邊緣無(wú)殘余癌細(xì)胞的比率(R0 resection rate)，也被認(rèn)為與降低病患局部復(fù)發(fā)率與提升存活率有關(guān)，同時(shí)觀察到有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善(p = 0.042)，其中在較惡性(組織學(xué)分類第二與第三級(jí))病患群中，接受PEP503輔以放射線治療的患者，其腫瘤切除邊緣無(wú)殘余癌細(xì)胞的比率達(dá)17.1%，更是比放射線治療的對(duì)照組數(shù)據(jù)3.9%高出3倍之多。

智擎總經(jīng)理暨執(zhí)行長(zhǎng)葉常菁表示，“深信PEP503作為放射線治療提升劑，除了能提供給軟組織肉瘤患者更好的治療選擇，在不遠(yuǎn)的未來(lái)也可以逐步應(yīng)用到其他需要放射線治療的癌癥上，讓更多病患受惠。”

軟組織肉瘤是起源于骨外結(jié)締組織的罕見(jiàn)惡性腫瘤，占所有惡性腫瘤的0.7%，可能發(fā)生于身體任何部位，但以四肢與軀干最為常見(jiàn)，占比達(dá)78%。

軟組織肉瘤的常規(guī)治療為在可施行的程度下進(jìn)行廣泛性手術(shù)切除(wide margin surgery)并合并放射線療法，但對(duì)于處局部晚期(locally advanced)階段的軟組織肉瘤病患，常常面臨手術(shù)無(wú)法完全切除腫瘤或達(dá)到足夠安全邊緣的情形，使得腫瘤局部復(fù)發(fā)機(jī)率提高，進(jìn)而縮短病患整體生命周期。

目前的科學(xué)證據(jù)顯示，軟組織肉瘤病患接受術(shù)前放射線治療，能改善手術(shù)安全邊緣不足所引起局部復(fù)發(fā)率提高以及存活率降低的問(wèn)題，并增加肢體與其功能保全的機(jī)率。

盡管治療軟組織肉瘤的手術(shù)及術(shù)前放射線治療在技術(shù)上已有不少進(jìn)展，但病患局部復(fù)發(fā)或遠(yuǎn)端轉(zhuǎn)移的狀況仍時(shí)常發(fā)生，智擎的PEP503(NBTXR3)作為放射線治療提升劑，目的即在借由提升放射性治療的療效，更有效的殺死癌細(xì)胞，增加手術(shù)切除腫瘤的可行性。